LIETUVOS RESPUBLIKOS SVEIKATOS APSAUGOS MINISTRAS
ĮSAKYMAS
DĖL LIETUVOS RESPUBLIKOS SVEIKATOS APSAUGOS MINISTRO 2002 M. BALANDŽIO 5 D. ĮSAKYMO NR. 159 „DĖL VAISTINIŲ PREPARATŲ IR MEDICINOS PAGALBOS PRIEMONIŲ ĮRAŠYMO Į KOMPENSAVIMO SĄRAŠUS IR JŲ KEITIMO TVARKOS APRAŠO PATVIRTINIMO“ PAKEITIMO
2024 m. gruodžio 2 d. Nr. V-1204
Vilnius
1. P a k e i č i u Lietuvos Respublikos sveikatos apsaugos ministro 2002 m. balandžio 5 d. įsakymą Nr. 159 „Dėl Vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių įrašymo į kompensavimo sąrašus ir jų keitimo tvarkos aprašo patvirtinimo“:
1.1. Pakeičiu 2 punktą ir jį išdėstau taip:
„2. N u s t a t a u, kad Valstybinė vaistų kontrolės tarnyba prie Lietuvos Respublikos sveikatos apsaugos ministerijos vykdo kompetentingos institucijos, atsakingos už 2021 m. gruodžio 15 d. Europos Parlamento ir Tarybos reglamento (ES) 2021/2282 dėl sveikatos technologijų vertinimo, kuriuo iš dalies keičiama Direktyva 2011/24/ES, įgyvendinimą vaistinių preparatų srityje, funkcijas.“
1.2. Pakeičiu nurodytu įsakymu patvirtintą Vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių įrašymo į kompensavimo sąrašus ir jų keitimo tvarkos aprašą:
1.2.1. Pakeičiu 2.10 papunktį ir jį išdėstau taip:
„2.10. Kitos Apraše vartojamos sąvokos atitinka Lietuvos Respublikos farmacijos įstatyme (toliau – Farmacijos įstatymas), Lietuvos Respublikos sveikatos draudimo įstatyme, Ambulatoriniam gydymui skiriamų vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių bazinių kainų ir paciento priemokų už juos apskaičiavimo tvarkos apraše, patvirtintame Lietuvos Respublikos Vyriausybės 2005 m. rugsėjo 13 d. nutarimu Nr. 994 „Dėl Ambulatoriniam gydymui skiriamų vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių bazinių kainų ir paciento priemokų už juos apskaičiavimo tvarkos aprašo patvirtinimo“, 2017 m. balandžio 5 d. Europos Parlamento ir Tarybos reglamente (ES) 2017/745 dėl medicinos priemonių, kuriuo iš dalies keičiama Direktyva 2001/83/EB, Reglamentas (EB) Nr. 178/2002 ir Reglamentas (EB) Nr. 1223/2009, ir kuriuo panaikinamos Tarybos direktyvos 90/385/EEB ir 93/42/EEB, 2021 m. gruodžio 15 d. Europos Parlamento ir Tarybos reglamente (ES) 2021/2282 dėl sveikatos technologijų vertinimo, kuriuo iš dalies keičiama direktyva 2011/24/ES, vartojamas sąvokas.“
1.2.2. Pakeičiu 5 punktą ir jį išdėstau taip:
„5. Pareiškėjas pateikia tik informaciją, nurodytą Paraiškos 1–3, 6–7, 10 ir 12 punktuose, ir pateikia informaciją apie deklaruotas kainas Europos Sąjungos (toliau – ES) valstybėse, kai vaistinį preparatą sudaro ne viena veiklioji medžiaga, ir vaistinį preparatą siūloma kompensuoti pagal tas pačias indikacijas ir tuo pačiu lygiu, pagal kurias ir kuriuo jau yra kompensuojamos jį sudarančios veikliosios medžiagos.“
1.2.3. Pakeičiu 6 punktą ir jį išdėstau taip:
„6. Paraiškoje įrašyti vaistinį preparatą į kompensavimo sąrašus pateikta informacija turi būti parengta vadovaujantis sveikatos apsaugos ministro patvirtintomis Paraiškos įrašyti vaistinį preparatą į kompensavimo sąrašus rengimo taisyklėmis (toliau – Taisyklės). Bet kurių Taisyklėse nurodytų Paraiškos duomenų nepateikimas turi būti pagrįstas, išskyrus Reglamente (ES) 2021/2282 nustatytus atvejus.“
1.2.4. Papildau nauju 171 punktu:
1.2.6. Pakeičiu 25 punktą ir jį išdėstau taip:
„25. Jeigu Paraiškoje nurodytos informacijos nepakanka vertinimo išvadai ir rekomendacijai parengti, VVKT kreipiasi į pareiškėją, prašydama:
25.1. patikslinti Paraiškoje pateiktą informaciją, atsakant į VVKT klausimus. Pareiškėjas turi tiksliai atsakyti į VVKT kreipimesi pateiktus klausimus. Atsakymai į klausimus turi būti pateikti lietuvių kalba. Jeigu, atsakant į klausimus, reikalinga informacija iš duomenų bazių, pareiškėjas turi užtikrinti duomenų prieinamumą; duomenų bazės informacija turi būti pateikta lietuvių arba anglų kalbomis. Pareiškėjas prašomą informaciją turi pateikti ne vėliau kaip per 60 dienų nuo VVKT kreipimosi gavimo dienos. Šis laikas į Paraiškos nagrinėjimo laiką neįskaičiuojamas. Pareiškėjas į klausimus, susijusius su klinikiniu ir ekonominiu vertinimais, gali atsakyti tik vieną kartą, išskyrus atvejus, kai po VVKT prašomos informacijos pateikimo atsirado naujų aplinkybių, susijusių su VVKT užduotais klausimais;
25.2. dėl nurodytų trūkumų, susijusių su klinikiniu ir (ar) ekonominiu vertinimais, iš esmės pakeisti Paraiškos informaciją. Tokiu atveju pareiškėjas turi per 4 mėnesius pateikti naują paraišką, kuri nagrinėjama išlaikant tą pačią jos nagrinėjimo eilę. Pareiškėjas apie sprendimą teikti naują Paraišką turi pranešti per 30 dienų nuo VVKT kreipimosi gavimo dienos. Jei pareiškėjas per 30 dienų nuo VVKT kreipimosi gavimo dienos neinformuoja apie sprendimą teikti naują paraišką arba praneša, kad naujos Paraiškos neteiks, Paraiškos nagrinėjimas nutraukiamas ir apie tai raštu informuojamas pareiškėjas.“
1.2.7. Pakeičiu 26 punktą ir jį išdėstau taip:
„26. VVKT, gavusi iš pareiškėjo Aprašo 25.1 papunktyje nurodytą informaciją arba tuo atveju, jei paraiškoje nurodytos informacijos pakanka vertinimo išvadai ir rekomendacijai parengti, parengia vertinimo išvadą ir rekomendaciją. Jeigu per Aprašo 25.1 papunktyje nurodytą laiką pareiškėjas prašomos informacijos nepateikia, VVKT vertinimo išvadą ir rekomendaciją parengia pagal turimą informaciją.“
1.3. Pakeičiu nurodytu įsakymu patvirtintą Paraiškos įrašyti vaistinį preparatą į kompensavimo sąrašus formą ir ją išdėstau nauja redakcija (pridedama).
1.4. Pakeičiu nurodytu įsakymu patvirtintas Paraiškos įrašyti vaistinį preparatą į kompensavimo sąrašus rengimo taisykles:
1.4.1. Pakeičiu 4 punktą ir jį išdėstau taip:
„4. Priklausomai nuo paraiškoje nurodyto siūlomo kompensuoti vaistinio preparato, reikiamas pateikti informacijos kiekis gali skirtis. Būtina pateikti trumpą ir konkrečią esamų įrodymų apžvalgą. Paraiška turi būti glausta, tačiau išsami ir suprantama. Paraiškoje turi būti pateikiama ne visa prieinama informacija apie vaistinį preparatą, o tik ta, kuri yra reikalinga siūlomai kompensuoti registruotai vaistinio preparato indikacijai (ar jos daliai) ir (ar) skyrimo sąlygoms vertinti.“
1.4.2. Pakeičiu 5 punktą ir jį išdėstau taip:
„5. Paraiškoje turi būti pateikta informacija pagal nurodytas Paraiškos įrašyti vaistinį preparatą į kompensavimo sąrašus formos (toliau – Paraiškos forma) dalis. Paaiškinimai turi būti po kiekvienu paraiškos punktu, kuris yra aiškinamas. Paraiškos III skyriaus trečiajame skirsnyje pateikiama informacija apie palyginamąjį veiksmingumą, ketvirtajame skirsnyje pateikiama informacija apie palyginamąjį saugumą ir Analizė gali būti teikiama anglų kalba. Jei vaistiniam preparatui, vadovaujantis 2021 m. gruodžio 15 d. Europos Parlamento ir Tarybos reglamentu (ES) 2021/2282 dėl sveikatos technologijų vertinimo, kuriuo iš dalies keičiama direktyva 2011/24/ES, atliktas bendras klinikinis vertinimas, informacija, nurodyta Paraiškos III skyriaus trečiajame ir ketvirtajame skirsniuose, neteikiama.“
1.4.3. Pakeičiu 12 punktą ir jį išdėstau taip:
„12. Konfidenciali informacija negali būti įtraukta į viešai skelbiamas vertinimo išvadas ir rekomendacijas. Vertinimą atliekanti institucija turi užtikrinti informacijos konfidencialumą, tačiau pasilieka teisę vertinimą papildyti jau viešai prieinama informacija, t. y. informacija, nurodyta publikuotose santraukose, konferencijų pranešimuose.“
1.4.4. Pakeičiu 22 punktą ir jį išdėstau taip:
1.4.5. Pakeičiu 23 punktą ir jį išdėstau taip:
„23. Jeigu paraiškoje prašoma įvertinti siūlomą kompensuoti vaistinį preparatą tik pagal dalį registruotos indikacijos, paraiškos 9 punkte pareiškėjas turi nurodyti šią vertinti teikiamą registruotos vaistinio preparato indikacijos dalį. Priešingu atveju pareiškėjas turi nurodyti, kad tokio siūlymo neteikia.“
1.4.6. Pakeičiu 24 punktą ir jį išdėstau taip:
„24. Jei paraiškoje prašoma įvertinti siūlomą kompensuoti vaistinį preparatą taikant skyrimo sąlygas, paraiškos10 punkte pareiškėjas turi iki galo suformuluoti siūlomas skyrimo sąlygas, kurios gali apimti su gydymo skyrimu susijusias aplinkybes, tačiau negali neatitikti registruotos indikacijos ir ją pagrindžiančių klinikinių įrodymų. Pareiškėjo siūlomos skyrimo sąlygos gali apibūdinti pacientų pogrupį, gydytojus specialistus, kurie skirs gydymą, ir (ar) sveikatos priežiūros įstaigas, kuriose bus skiriamas gydymas, gydymo pradžios ir pabaigos kriterijus ir kitas su gydymo skyrimu susijusias aplinkybes. Priešingu atveju pareiškėjas turi nurodyti, kad tokio siūlymo neteikia.“
1.4.7. Pakeičiu 26 punktą ir jį išdėstau taip:
„26. Paraiškos III skyriaus trečiajame skirsnyje turi būti pateikiami klinikiniai vaistinio preparato veiksmingumo įrodymai, įskaitant ribotos kokybės įrodymus, atitinkantys Taisyklių 23 ir (ar) 24 punktuose nurodytą registruotos indikacijos dalį ir (ar) skyrimo sąlygas, laikantis nuostatos, kad kokybiškiausiais tokiu atveju yra laikomi pagrindinio klinikinio tyrimo (angl. pivotal study) duomenys apie pirminės baigties analizei suplanuotą pogrupį arba duomenys apie antrinių baigčių analizėms suplanuotą pogrupį, kurie buvo apibrėžti klinikinio tyrimo protokole. Jei pateikiami įrodymai nėra pakankami ar patikimi, jų pagrįstumas turi būti apibūdintas išsamiai ir aiškiai, t. y. negali būti mažiau detalus. Visi nesutapimai tarp įrodymų, pateiktų klinikiniam vaistinio preparato vertinimui (atitinkamose paraiškos dalyse), ir įrodymų, naudotų Analizėje, turi būti pareiškėjo identifikuoti, aprašyti ir paaiškinti.“
1.4.9. Pakeičiu 31.2 papunktį ir jį išdėstau taip:
1.4.10. Pakeičiu 33 punktą ir jį išdėstau taip:
„33. Pareiškėjas turi pateikti visą paraišką (pagal Taisyklėse nustatytą paraiškos turinio detalumą), kai paraiškoje nurodyto panašaus biologinio vaistinio preparato rinkoje esantis referencinis vaistinis preparatas nebuvo vertintas dėl kompensavimo pagal paraiškoje siūlomą kompensuoti panašaus biologinio vaistinio preparato indikaciją.“
1.4.11. Pakeičiu 38.2 papunktį ir jį išdėstau taip:
„38.2. jeigu paraiškos dalyje „Kaštų naudingumo analizė“ naudojamas palyginamasis gydymas yra kompensuojamas taikant sutartį su Valstybine ligonių kasa prie Sveikatos apsaugos ministerijos (toliau – VLK), pateikti pareiškėjo siūlomo vaisto kaštų naudingumo apskaičiavimai, nurodant palyginamojo (jau kompensuojamo) vaistinio preparato Lietuvai taikomos kainos kitimus, t. y. nuo 5 iki 95 procentų nuolaidą (pateikiant atskirą kaštų naudingumo įvertį 5 procentų nuolaidos intervalu). Jeigu palyginamasis vaistinis preparatas apmokamas centralizuotai, jo kaina turi būti pagrįsta informacija, gauta iš pareiškėjui prieinamų šaltinių (pvz., IQVIA, Sofdent);“.
1.4.12. Pakeičiu 39 punktą ir jį išdėstau taip:
1.4.14. Pakeičiu 43 punktą ir jį išdėstau taip:
1.4.15. Pakeičiu 59 punkto pirmąją pastraipą ir ją išdėstau taip:
„59. Vertinamojo vaistinio preparato papildomi saugumo aspektai, palyginti su vaistiniais preparatais, kuriems jie nebuvo nustatyti, nurodyti Taisyklių 58 punkte, turi būti trumpai apibendrinti laikantis Taisyklių 59.1–59.3 papunkčiuose nurodytų nuostatų dėl informacijos pateikimo. Šie aspektai turi apimti šią informaciją (bet ja neapsiriboti):“.
1.4.16. Pakeičiu penktojo skirsnio pavadinimą ir jį išdėstau taip:
1.4.17. Pakeičiu 63 punkto pirmąją pastraipą ir ją išdėstau taip:
1.4.18. Pakeičiu 69 punktą ir jį išdėstau taip:
1.4.19. Pakeičiu 83 punktą ir jį išdėstau taip:
„83. Teikiant informaciją apie palyginamąjį veiksmingumą, turi būti patvirtinta, kad visi duomenys apie vaistinio preparato sukuriamą pridėtinę klinikinę naudą ir nepageidaujamas reakcijas, apie siūlomo kompensuoti vaistinio preparato privalumus ir trūkumus, lyginant gydymą šiuo vaistiniu preparatu pagal siūlomą indikaciją (ir skyrimo sąlygas, jei jas siūlo pareiškėjas) su įprastoje klinikinėje praktikoje taikomu gydymu (gydymo būdais), yra pateikti remiantis aktyviai kontroliuojamais klinikiniais tyrimais, atliktais su palyginamuoju vaistiniu preparatu. Jei taip, paraiškos 27–32 punktai nepildomi, išskyrus atvejį, jei ekonominiam vertinimui skirtų duomenų dalyje buvo remtasi netiesioginio gydymo būdų veiksmingumo ir saugumo palyginimais.“
1.4.20. Pakeičiu 92 punktą ir jį išdėstau taip:
„92. Paraiškos 31 punkte ir paraiškos prieduose turi būti pateikti netiesioginio palyginimo rezultatai, įtraukiant gydymo būdų rangavimo metodologiją ir ją taikant išreikštus gydymo būdų veiksmingumo rezultatus (jei tai pritaikoma). Rezultatai turi apimti apskaičiuotus rizikos santykių įverčius (angl. hazard ratio, odds ratio, rate ratio), nurodant 95 proc. pasikliautinus intervalus arba patikimumo (angl. credible) intervalus. Netiesioginio palyginimo heterogeniškumas turi būti įvertintas specialiais heterogeniškumą vertinančiais statistiniais testais arba jautrumo analizėje.“
1.4.21. Pakeičiu 105 punkto pirmąją pastraipą ir ją išdėstau taip:
„105. Įrodymų jungimo procesas turi būti sistemingas. Duomenys privalo būti identifikuoti, jų kokybė patikrinta ir, jeigu reikia, sujungti naudojant aiškias ir atkartojamas taisykles. Šie principai galioja visoms duomenų kategorijoms, kurios naudojamos vertinant klinikinį ir kaštų efektyvumą. Šie principai taip pat taikomi įrodymams, gautiems iš keleto skirtingų šaltinių:“.
1.4.22. Pakeičiu 106 punktą ir jį išdėstau taip:
„106. Vertinant klinikinį ir kaštų efektyvumą, pasirinkta tinkama laiko perspektyva turi atitikti Lietuvos Respublikoje esančią gydymo praktiką, atsižvelgti į Lietuvos Respublikoje esančias aktualias gydymo alternatyvas ir Lietuvos Respublikos pacientų charakteristikas. Vertinimui būtina pateikti ir paaiškinti analizėje naudojamos sistemos struktūrą (prielaidų, koncepcijų visumą), įgalinanti klinikiniam ir kaštų efektyvumui apskaičiuoti reikalingus ir analizėje naudojamus duomenis bei prielaidos atitinkamai sujungti ir (arba) adaptuoti atsižvelgiant į sprendimo dėl vaistinio preparato kompensavimo kontekstą. Analizėje naudojamas modeliavimas gali būti pagrįstas ir apibendrintais duomenimis, ir paciento lygmens duomenų statistine analize.“
Forma patvirtinta
Lietuvos Respublikos sveikatos
apsaugos ministro
2002 m. balandžio 5 d.
įsakymu Nr. 159
(Lietuvos Respublikos sveikatos
apsaugos ministro 2024 m. gruodžio 2 d.
įsakymo Nr. V-1204
redakcija)
(Paraiškos įrašyti vaistinį preparatą į kompensavimo sąrašus forma)
_______________________________________________________________
(Juridinio asmens pavadinimas, juridinio asmens kodas, buveinė, telefono Nr., el. paštas)
________________
(adresatas)
PARAIŠKA
ĮRAŠYTI VAISTINĮ PREPARATĄ Į KOMPENSAVIMO SĄRAŠUS
____________ Nr. _______
(data)
______________________
(sudarymo vieta)
I SKYRIUS
DUOMENYS APIE VAISTINĮ PREPARATĄ
II SKYRIUS
DUOMENYS APIE PAREIŠKĖJĄ
2. Informacija apie kontaktinį asmenį, įgaliotą palaikyti ryšius su vertinimą atliekančia institucija:
| Prašymą teikia: |
(Asmuo, įgaliotas atstovauti juridiniam asmeniui) (Pareiškėjas) |
| Vardas |
|
| Pavardė |
|
| Pareigos |
|
| Darbovietė |
|
| Adresas |
|
| Telefonas |
|
| Elektroninis paštas |
|
4. Paraiškos užpildymo kontrolinis sąrašas:
1 lentelė
|
|
Paraiškos dalis / Priedo (-ų) Nr. |
| Pateiktos sunumeruotos nuorodų kopijos |
|
| Pateikta sisteminė literatūros apžvalga |
|
| Pateiktas pagrindinio palyginamojo vaistinio preparato pasirinkimo pagrindimas |
|
| Pateiktos palyginamųjų vaistinių preparatų kainos |
|
| Pridėta prieinamumo gerinimo schema, jei ji yra teikiama |
|
| Pridėtas elektroninis dokumentas excel formatu, kuris tiksliai atkartotų ir leistų patikrinti ekonominėje analizėje atliktus skaičiavimus bei leistų keisti kiekvieno rodiklio įvertį, atitinkamai perskaičiuojant ekonominės analizės rezultatus |
|
III SKYRIUS
INFORMACIJA, SKIRTA KLINIKINIAM VERTINIMUI ATLIKTI
PIRMASIS SKIRSNIS
VAISTINIO PREPARATO REGISTRACIJOS DUOMENYS
6. Vaistinio preparato registracijos duomenys:
2 lentelė
| Pareiškėjas |
|
| Registracijos Sąjungos vaistinių preparatų registre data
|
|
| Paraiškos tipas
|
☐ vaistinis preparatas registruotas pagal Farmacijos įstatymo 11 straipsnio 4 dalį (registracijos (pilna) byla, pagrįsta savais tyrimais) ☐ vaistinis preparatas registruotas pagal Farmacijos įstatymo 11 straipsnio 14 dalį (pripažintas medicininis vartojimas) ☐ vaistinis preparatas registruotas pagal Farmacijos įstatymo 11 straipsnio 5 dalį (generinis) ☐ vaistinis preparatas registruotas pagal Farmacijos įstatymo 11 straipsnio 10 dalį (hibridinis) ☐ vaistinis preparatas registruotas pagal Farmacijos įstatymo 11 straipsnio 15 dalį (fiksuotas derinys)
|
| Ar vaistinis preparatas įrašytas į Bendrijos retųjų vaistinių preparatų registrą?
Jei taip, nurodykite įrašymo datą ir numerį |
☐ Taip ☐ Ne
|
| Pareiškėjo teikiama (-os) kompensuoti preparato indikacija (-os) (kodas pagal Tarptautinės statistinės ligų ir sveikatos sutrikimų klasifikacijos dešimtąjį pataisytą ir papildytą leidimą „Sisteminis ligų sąrašas“ (Australijos modifikacija, TLK-10 AM) |
|
| Pareiškėjo teikiamos skyrimo sąlygos |
|
| Klinikinių tyrimų tipas |
☐ Tiesioginis palyginimas ☐ Netiesioginis palyginimas ☐ Kita: _________________
|
| Ekonominės analizės rūšis |
☐ Kaštų naudingumo analizė ☐ Kaštų mažinimo analizė ☐ Kita: _________________
|
7. Informacija apie vaistinio preparato terapines indikacijas, nurodytas preparato charakteristikų santraukoje.
|
|
8. Informacija apie kitus vaistinius preparatus, kurie yra aktualūs vertinant paraišką, jei paraiškoje nurodytas vaistinis preparatas yra sudėtinio gydymo režimo dalis.
|
|
9. Informacija apie vertinti teikiamą registruotos vaistinio preparato terapinių indikacijų dalį, jeigu paraiškoje prašoma įvertinti siūlomą kompensuoti vaistinį preparatą tik pagal dalį registruotų indikacijų. Pateikta informacija turi atitikti Paraiškos įrašyti vaistinį preparatą į kompensavimo sąrašus rengimo taisyklių (toliau – Taisyklės) 23 punkto nuostatas.
|
|
10. Informacija apie pareiškėjo siūlomas papildomas skyrimo sąlygas (t. y. skyrimo sąlygas, nenurodytas vaistinio preparato charakteristikų santraukoje). Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 24–26 ir 28 punktų nuostatas.
|
|
11. Informacija apie vaistinio preparato registraciją pagal paraiškoje nurodytas terapines indikacijas, įskaitant informaciją apie tai, kada vaistinis preparatas buvo registruotas, ir įsipareigojimus, susijusius su vaistinio preparato registracija (pavyzdžiui, sąlyginės registracijos sąlygos) (pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 31 punkto nuostatas), bei informacija apie siūlomo kompensuoti vaistinio preparato, kuris būtų skiriamas pagal paraiškoje nurodytas terapines indikacijas, veikliosios medžiagos patentinės apsaugos laikotarpio pabaigos datą (be papildomo patentinės apsaugos Lietuvoje laikotarpio), skirta prognozuoti generinio vaistinio preparato atsiradimą rinkoje:
|
|
|
12. Informacija apie rinkoje esančias vaistinio preparato pakuotes ir farmacines formas, kai jis skiriamas pagal paraiškoje nurodytas terapines indikacijas, taip pat informacija apie Lietuvai taikomas vaistinio preparato kainas. Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 35 punkto nuostatas.
14. Informacija apie palyginamuosius vaistinius preparatus. Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 38 punkto nuostatas.
|
Tiesioginis palyginimas:
Netiesioginis palyginimas:
|
15. Informacija, ar vaistiniam preparatui, vadovaujantis 2021 m. gruodžio 15 d. Europos Parlamento ir Tarybos reglamentu (ES) 2021/2282 dėl sveikatos technologijų vertinimo, kuriuo iš dalies keičiama direktyva 2011/24/ES, atliktas bendras klinikinis vertinimas:
ANTRASIS SKIRSNIS
VAISTINIO PREPARATO PRITAIKOMUMO LIGAI (BŪKLEI) GYDYTI APŽVALGA
TREČIASIS SKIRSNIS
PALYGINAMASIS VEIKSMINGUMAS
17. Klinikinių tyrimų, turinčių klinikinės naudos įrodymų pagal siūlomą kompensuoti indikaciją (atsižvelgiant į pareiškėjo siūlomas skyrimo sąlygas, jei jos yra teikiamos), lyginant su kitais vaistiniais preparatais, vartojamais įprastoje klinikinėje praktikoje pagal siūlomą kompensuoti indikaciją (atsižvelgiant į skyrimo sąlygas, jei jas siūlo pareiškėjas), duomenys. Kokybiškiausiais įrodymais yra laikomi tiesioginio palyginimo atsitiktinių imčių aktyviai kontroliuojamų klinikinių tyrimų (toliau – AIKT) duomenys. Jei tokių klinikinių tyrimų nėra, į veiksmingumo palyginimą gali būti įtraukiami placebu kontroliuojamų ar nekontroliuojamų klinikinių tyrimų duomenys. Šių tyrimų duomenys gali būti aprašyti, jei jie įrodo svarbią klinikinę naudą, kuri nenustatyta aktyviai kontroliuojamais klinikiniais tyrimais. Jei tiesioginio palyginimo tyrimų nėra, į palyginimą gali būti įtraukiami netiesioginio palyginimo tyrimai lyginant su kitais vaistiniais preparatais, vartojamais įprastoje klinikinėje praktikoje pagal siūlomą kompensuoti terapinę indikaciją (atsižvelgiant į pareiškėjo teikiamas skyrimo sąlygas). Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 45–51 ir (arba) 83 punktų nuostatas.
|
|
18. Jei paraiškoje pateiktas siūlymas kompensuoti vaistinį preparatą yra pagrįstas siūlomomis skyrimo sąlygomis, pateikiami įrodymai, pagrindžiantys vaistinio preparato naudą nurodytoje populiacijoje. Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 52 punkto nuostatas.
|
|
19. Argumentuota nuomonė apie esminius palyginamojo veiksmingumo tyrimų metodikos ir vykdymo ypatumus (pavyzdžiui, bet kokie neplanuoti sutrikimai, protokolo keitimai ar papildymai, centrų uždarymai ir kt.), kurie galėjo daryti įtaką duomenų kokybei, vertinant siūlomo kompensuoti vaistinio preparato pagal siūlomą kompensuoti indikaciją (atsižvelgiant į skyrimo sąlygas, jei jas siūlo pareiškėjas) veiksmingumo ir saugumo palyginimą su kitais vaistiniais preparatais, vartojamais įprastoje klinikinėje praktikoje pagal siūlomą kompensuoti indikaciją (atsižvelgiant į skyrimo sąlygas, jei jas siūlo pareiškėjas). Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 63 ir 64 punktų nuostatas.
|
|
20. Argumentuota nuomonė apie palyginamojo vaistinio (-ių) preparato (-ų) įrodymų tinkamumą veiksmingumui vertinti ir (ar) šių įrodymų ribotumą (atsižvelgiant į siūlomas skyrimo sąlygas). Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 65 ir 66 punktų nuostatas.
|
|
21. Argumentuota nuomonė apie visų pateiktų duomenų šališkumą (angl. bias). Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 67 ir 68 punktų nuostatas.
5 lentelė
| Klinikinis tyrimas |
Tinkamas atsitikti-nės imties parinki-mas |
Tinkama randomi-zacija ir maskavi- mas |
Maskavimas (angl. blinding) |
Pateikti ne visi duome-nys |
Ar tikėti-nas selekty-vus rezulta-tų pateiki-mas |
Bendras šališkumo vertinimas |
|
| Pacientas |
Medicininis personalas (paciento atstovas, tyrėjas (-ai), baigties vertintojas) |
|
|||||
|
|
Taip / Ne / Neaišku |
Taip / Ne / Neaišku |
Taip / Ne / Neaiš-ku |
Taip / Ne / Neaišku |
Taip / Ne / Neaišku |
Taip / Ne / Neaišku |
Maža / Didelė |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
22. Klinikinių tyrimų metu vertintų baigčių ir (ar) išeičių tiesioginių sąsajų su nauda pacientų sveikatai ir nepageidaujamomis reakcijomis, kurias pacientai patirs įprastoje klinikinėje praktikoje, apibūdinimas. Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 69 ir 70 punktų nuostatas.
|
|
23. Veiksnių, kurie gali daryti įtaką klinikinių tyrimų rezultatų pritaikymui Lietuvos Respublikoje, aprašymas. Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 71 ir 72 punktų nuostatas.
|
|
24. Informacija apie visus alternatyvius gydymo būdus siūlomam kompensuoti vaistiniam preparatui pagal siūlomą indikaciją (ir skyrimo sąlygas, jei jas siūlo pareiškėjas), kurie yra prieinami Lietuvos Respublikos klinikinėje praktikoje: šiuo metu Lietuvos Respublikoje galiojantį teisinį reglamentavimą (pavyzdžiui, sveikatos apsaugos ministro įsakymu patvirtinti gydymo kompensuojamaisiais vaistiniais preparatais tvarkos aprašai) ar skyrimo sąlygas, nurodytas sveikatos apsaugos ministro patvirtintame Ligų ir kompensuojamųjų vaistinių preparatų joms gydyti sąraše (A sąraše), ligai (būklei), kuri nurodoma paraiškoje, gydyti ir informacija apie gydymo rekomendacijas tarptautinėse gydymo gairėse, parengtose vadovaujantis įrodymais pagrįstos medicinos principais. 6 lentelėje pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 73, 74, 75 ir 76 punktų nuostatas.
6 lentelė
| Lietuvos Respublikoje galiojantis teisinis reglamentavimas (pavyzdžiui, sveikatos apsaugos ministro įsakymu patvirtinti gydymo kompensuojamaisiais vaistiniais preparatais tvarkos aprašai) ar skyrimo sąlygos, nurodytos sveikatos apsaugos ministro patvirtintame Ligų ir kompensuojamųjų vaistinių preparatų joms gydyti sąraše (A sąraše), ligai (būklei), kuri nurodoma paraiškoje, gydyti |
||||
|
|
||||
| Informacija apie gydymo rekomendacijas tarptautinėse gydymo gairėse, parengtose vadovaujantis įrodymais pagrįstos medicinos principais: |
||||
| Organizacijos, kuri yra atsakinga už gairių sukūrimą, pavadinimas |
Gairių paskelbimo arba papildymo data |
Šalis (šalys), kurioje (-se) gairės galioja |
Rekomendacijų apibendrinimas (įrodymų lygmuo / rekomendacijos nurodytai indikacijai lygis) |
Pastabos |
|
|
|
|
|
|
| Turi būti įtraukta galiojanti lentelėje pateiktų šaltinių internetinė prieiga ir pridėti originalūs nurodomos literatūros šaltiniai (t. y. jų elektroninės kopijos). |
||||
25. Argumentuota nuomonė apie siūlomo kompensuoti vaistinio preparato privalumus ir trūkumus, lyginant gydymą šiuo vaistiniu preparatu pagal siūlomą indikaciją (ir skyrimo sąlygas, jei jas siūlo pareiškėjas) su praktikoje taikomu palyginamuoju gydymu (palyginamojo gydymo būdais), atsižvelgiant į:
26. Patvirtinimas, kad visi duomenys apie vaistinio preparato sukuriamą pridėtinę klinikinę naudą ir nepageidaujamas reakcijas apie siūlomo kompensuoti vaistinio preparato privalumus ir trūkumus, lyginant gydymą šiuo vaistiniu preparatu pagal siūlomą indikaciją (ir skyrimo sąlygas, jei jas siūlo pareiškėjas) su praktikoje taikomu palyginamuoju gydymu (palyginamojo gydymo būdais), yra pateikti remiantis aktyviai kontroliuojamais klinikiniais tyrimais, atliktais su palyginamuoju vaistiniu preparatu. Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 83 punkto nuostatas.
|
|
27. Jei ekonominiame modelyje aprašant klinikinę naudą ir galimas nepageidaujamas reakcijas, kurių bus tikimasi naudojant gydymą siūlomu kompensuoti vaistiniu preparatu pagal siūlomą indikaciją (ir siūlomą skyrimo sąlygą), ir lyginant jį su praktikoje taikomu palyginamuoju gydymu (palyginamaisiais gydymais) buvo naudojami rezultatai iš netiesioginių ar mišraus palyginimo tyrimų, pateikiama tyrimų apžvalga ir glaustas šių netiesioginių palyginimų esmės ir rezultatų aprašymas. Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 84 ir 85 punktų nuostatas.
|
|
28. Paieškos metodų, kuriuos taikant buvo atrinkti duomenys netiesioginiams ar mišriems gydymo būdų palyginimams, aprašymas ir duomenų šaltinių atrankos racionalus pagrindimas. Klinikinių tyrimų, kurie pasirinkti įrodymams apie vaistinio preparato klinikinę naudą ir galimus nepageidaujamus poveikius surinkti, įtraukimo ir atmetimo kriterijų įvardijimas. Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 86 ir 87 punktų nuostatas.
|
|
29. Gydymo būdų palyginimo (netiesioginio arba mišraus gydymo) vaizdinis paaiškinimas (diagrama) ir nuorodos į duomenų šaltinius, taip pat konkretūs duomenų elementai, naudoti netiesioginiams ar mišriems gydymo palyginimams, kuriais remiantis buvo daromos prielaidos apie vaistinio preparato sukuriamą pridėtinę vertę bei nepageidaujamas reakcijas. Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 88 ir 89 punktų nuostatas.
|
|
30. Pareiškėjo nuomonė apie visus netiesioginio gydymo būdų palyginimo vertinimui svarbius skirtumus tarp netiesioginiam gydymo būdų palyginimui pateiktų klinikinių tyrimų duomenų apie klinikinę naudą ir nepageidaujamas reakcijas, kurios yra lyginamos tarpusavyje, kurie šališkai ar kitaip neigiamai gali paveikti netiesioginio ar mišraus gydymo būdų palyginimo rezultatus. Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 90 ir 91 punktų nuostatas.
|
|
31. Netiesioginio palyginimo rezultatai, įtraukiant gydymo rangavimo būdu išreikštus gydymo efektyvumo rezultatus (jei tai pritaikoma). Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 92 ir 93 punktų nuostatas.
|
|
32. Pareiškėjo išvados ir apibendrinimas, apibūdinantys bet kokius veiksnius, ribojančius atliekant netiesioginį palyginimą sujungimo būdu (angl. synthesis) gautų duomenų kokybę ir patikimumą ir šių duomenų pritaikomumą Lietuvos Respublikos klinikinėje praktikoje.
|
|
33. Informacija apie šiuo metu vykstančius klinikinius tyrimus arba atnaujintą anksčiau aprašytų klinikinių tyrimų analizę, kuri per artimiausius 6–12 mėnesių galėtų pateikti papildomų duomenų apie vaistinio preparato efektyvumą siūlomai kompensuoti indikacijai (-oms). Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 53–54 punktų nuostatas.
|
|
KETVIRTASIS SKIRSNIS
PALYGINAMASIS SAUGUMAS
34. Informacija apie nepageidaujamas reakcijas ir kitus saugumo aspektus pagal siūlomą kompensuoti indikaciją (atsižvelgiant į siūlomas skyrimo sąlygas), surinkta klinikinių tyrimų metu, lyginant siūlomą kompensuoti vaistinį preparatą su kitais vaistiniais preparatais, vartojamais klinikinėje praktikoje pagal siūlomą kompensuoti indikaciją (atsižvelgiant į siūlomą skyrimo sąlygą). Tinkamiausiais įrodymais yra laikomi AIKT duomenys. Jei tokių klinikinių tyrimų nėra, įtraukiami placebo kontroliuojamų ar nekontroliuojamų klinikinių tyrimų duomenys. Šių tyrimų duomenys gali būti aprašyti, jei juose pateikiama nustatyta svarbi klinikinė informacija, kuri nenustatyta aktyviai kontroliuojamais klinikiniais tyrimais. Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 55–57 punktų nuostatas.
|
|
35. Informacija apie papildomus saugumo aspektus pagal siūlomą kompensuoti indikaciją (atsižvelgiant į siūlomas skyrimo sąlygas), lyginant su kitais vaistiniais preparatais, vartojamais klinikinėje praktikoje pagal siūlomą kompensuoti indikaciją (atsižvelgiant į skyrimo sąlygas, jei jas siūlo pareiškėjas), kurie nebuvo identifikuoti pirmiau šioje paraiškoje pateiktuose klinikiniuose tyrimuose. Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 58 ir 59 punktų nuostatas.
|
|
36. Informacija apie klinikinio tyrimo nutraukimą ir gydymo režimo pažeidimą (7 lentelėje pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 60 punkto nuostatas):
7 lentelė
| Klinikiniai tyrimai |
Ilgalaikio arba visiško gydymo nutraukimo priežastys |
Trumpalaikio gydymo nutraukimo priežastys |
Pacientų dalis, kurių ligos eiga po vaistinio preparato nutraukimo nėra žinoma |
||||
|
|
|
Nepagei-daujami reiškiniai N (%) |
Veiksmin-gumo stoka N (%) |
Kita N (%) |
Nepagei- daujami reiškiniai N (%) |
Kita N (%) |
N (%) |
| Klinikinis tyrimas |
Intervencija |
|
|
|
|
|
|
|
|
Palygina-masis vaistinis preparatas |
|
|
|
|
|
|
| Tyrimas |
Intervencija |
|
|
|
|
|
|
|
|
Palygina-masis vaistinis preparatas |
|
|
|
|
|
|
37. Informacija apie nepageidaujamas reakcijas (8 lentelėje pateikta informacija turi atitikti taisyklių 61 punkto nuostatas):
8 lentelė
|
|
Klinikinis tyrimas: |
Klinikinis tyrimas: |
||||||
|
|
Inter-venci-ja (n=x) n (%) |
Palygi-namasis vaistinis prepa-ratas (n=x) n (%) |
Santy-kinė rizika (95% CI) |
Rizikos skirtu-mas (95% CI) |
Interven-cija (n=x) n (%) |
Palygi-namasis vaistinis prepa-ratas (n=x) n (%) |
Santy-kinė rizika (95% CI) |
Rizikos skirtu-mas (95% CI) |
| Bendras nepagei-daujamų reakcijų skaičius |
|
|
|
|
|
|
|
|
| Bendras sunkių nepagei-daujamų reakcijų skaičius |
|
|
|
|
|
|
|
|
| Bendras mirčių skaičius |
|
|
|
|
|
|
|
|
| Bendras nepagei-daujamų reiškinių, dėl kurių nutraukiamas gydymas laikinai arba visiškai, skai-čius |
|
|
|
|
|
|
|
|
| Bendras nutraukusių- jų dalyvavimą klinikiniame tyrime dėl nepagei-daujamų reiškinių skaičius |
|
|
|
|
|
|
|
|
38. Informacija apie šiuo metu vykstančius klinikinius tyrimus arba atnaujinta pirmiau aprašytų klinikinių tyrimų analizė, kuri per artimiausius 6–12 mėnesių galėtų pateikti papildomų duomenų apie vaistinio preparato saugumą siūlomai kompensuoti indikacijai (-oms). Pateikta informacija turi atitikti Taisyklių 62 punkto nuostatas.
|
|
IV SKYRIUS
INFORMACIJA, SKIRTA EKONOMINIAM VERTINIMUI ATLIKTI
40. Pateikiama ne didesnė kaip 20–30 puslapių apimties farmakoekonominė vaistų analizė (toliau – analizė).
41. Nurodomi analizę atlikusio asmens (tyrėjo) ir (ar) konsultanto vardas, pavardė, pareigos, data ir parašas, juridinio asmens pavadinimas.
42. Analizės kontrolinis klausimynas:
9 lentelė
| 1. Analizės struktūra |
Paraiškos dalis / Priedo (-ų) Nr. |
Puslapis (-iai) |
|
| 1.1. |
Palyginamųjų praktikoje taikomų gydymo metodų aprašymas |
|
|
| 1.2. |
Palyginamųjų praktikoje taikomų gydymo metodų atrankos pagrindimas |
|
|
| 1.3. |
Analizėje nagrinėjamų pacientų grupių aprašymas ir pagrindimas |
|
|
| 1.4. |
Analizės rūšies (kaštų efektyvumas arba kaštų minimizavimas) ir perspektyvos aprašymas ir pagrindimas |
|
|
| 1.5. |
Laiko perspektyvos aprašymas ir pagrindimas |
|
|
| 1.6. |
Pagrindinio analizės rezultatų matavimo vieneto pasirinkimas ir pagrindimas |
|
|
| 1.7. |
Įrodymai, susiejantys netiesioginius (arba būdingus ligai, t. y. specifinius) tyrimo rezultatus (vertinamąsias baigtis) su tiesiogine nauda pacientų sveikatai (Atsakymas gali būti neteikiamas dėl analizės atlikimo ypatumų.) |
|
|
| 2. Analizės duomenys ir įrodymai |
|
|
|
| 2.1. |
Efektyvumo įverčių šaltinių aprašymas |
|
|
| 2.2. |
Aprašytos metodikos, kurias naudojant buvo vertinta sveikatos būklė (pvz., ligos sunkumo skalės) ir (ar) kita nauda pacientų sveikatai, ir pateikti duomenys, apibūdinantys pacientų populiacijas, kuriose jie buvo nustatyti (Atsakymas gali būti neteikiamas dėl analizės atlikimo ypatumų.) |
|
|
| 2.3. |
Gydymui reikalingų resursų kiekis |
|
|
| 2.4. |
Metodai, naudoti resursų kiekiui ir resurso vieneto kainai apskaičiuoti |
|
|
| 2.5. |
Jei taikomi modeliavimo metodai, pateiktas metodų pasirinkimo pagrindimas (Atsakymas gali būti neteikiamas dėl analizės atlikimo ypatumų.) |
|
|
| 2.6. |
Pateikti sunumeruoti analizėje taikomas prielaidas pagrindžiantys originalūs šaltiniai |
|
|
| 3. Analizės rezultatų pateikimas |
|
|
|
| 3.1. |
Aiškiai suformuluota pareiškėjo pozicija dėl atliktos jautrumo analizės tikslo, rūšies ir metodikos |
|
|
| 3.2. |
Aiškiai aprašytas ir pagrįstas jautrumo analizėje naudojamų kintamųjų pasirinkimas bei jų kraštinės ribos |
|
|
| 3.3. |
Pagrindiniai analizės rezultatai pateikti tiek išskleistai, tiek apibendrintai |
|
|
| 3.4. |
Analizės pritaikomumo Lietuvos sveikatos sistemai aprašymas |
|
|
| 3.5. |
Įprastinio atvejo analizės rezultatai |
|
|
| 3.6. |
Analizės rezultatai, kai taikoma prieinamumo gerinimo schema |
|
|