DĖL LABAI RETOMS BŪKLĖMS GYDYTI SKIRTŲ VAISTINIŲ PREPARATŲ IR MEDICINOS PAGALBOS PRIEMONIŲ SĄRAŠO PATVIRTINIMO

PATVIRTINTA

Lietuvos Respublikos sveikatos

apsaugos ministro

2016 m. kovo 29 d. įsakymu Nr. V-408

(Lietuvos Respublikos sveikatos

apsaugos ministro

2016 m. rugsėjo 9 d. įsakymo Nr. V-1079

redakcija)

LABAI RETOMS BŪKLĖMS GYDYTI SKIRTŲ VAISTINIŲ PREPARATŲ IR MEDICINOS PAGALBOS PRIEMONIŲ SĄRAŠAS

Eil. Nr.	ATC kodas*	Bendrinis vaistinio preparato pavadinimas, farmacinė forma	Labai retos būklės pavadinimas	TLK-10-AM kodas**	Skyrimo sąlygos ir (ar) gydymo stebėsena
1	*Neteko galios nuo 2019-07-04*
2	J05AF01	Zidovudinas (injekcijos, geriamoji skysta forma)	Žmogaus imunodefici-to virusu (toliau – ŽIV) užsikrėtusi nėščioji; ŽIV užsikrėtusios motinos naujagimis	B20–B24, Z21; R75 (naujagi-miui)	Skiriama Lietuvos Respublikos sveikatos apsaugos ministro 2011 m. gegužės 4 d. įsakymo Nr. V-439 „Dėl Žmogaus imunodeficito viruso perdavimo iš motinos vaikui profilaktikos tvarkos aprašo patvirtinimo“ nustatyta tvarka
2.1	J05AF06 J05AF05 J05AG01 J05AG10	abakaviras (geriamoji skysta forma) ir (ar) lamivudinas (geriamoji skysta forma) ir (ar) nevirapinas (geriamoji skysta forma) ir (ar) lopinaviras su ritonaviru (geriamoji skysta forma)	Žmogaus imunodeficito viruso (toliau – ŽIV) sukelta liga, sukėlusi kitas patikslintas būkles	B23.8	2.1.1. Skiriama vaikų iki 3 metų, kuriems nustatyta ŽIV sukelta liga, ambulatoriniam gydymui; 2.1.2. Vaistas abakaviras skiriamas gavus neigiamą ŽLA-B 5701 alelio nustatymo sekoskaitos metodu tyrimo rezultatą.
3	L04AA03	Antilimfociti-nis imunoglobuli-nas (angl. lymphocyte immune globulin, anti-thymocyte globulin (horse), injekcijos)	Idiopatinė aplazinė anemija (sunki forma)	D61.3	3.1. Skiria gydytojai hematologai arba vaikų hematologai, teikiantys tretinio lygio stacionarines asmens sveikatos priežiūros paslaugas, kai paciento būklė atitinka visas šias sąlygas: 3.1.1. kaulų čiulpų liekamųjų kraujodaros ląstelių yra mažiau negu 30 proc. (limfocitai neskaičiuojami); 3.1.2. bent du iš trijų periferinio kraujo rodiklių neatitinka normų (neutrofilų mažiau negu 0,5 x 10⁹/l arba trombocitų mažiau negu 20 x 10⁹/l, arba retikulocitų mažiau negu 60 x 10⁹/l); 3.1.3. alogeninė kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija pacientui neindikuotina ar negalima (tai patvirtina gydytojų hematologų ar vaikų hematologų, teikiančių alogeninės kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacijos paslaugas, konsiliumas). 3.2. Gydymo kursui skiriama vaistinio preparato dozė negali viršyti 160 mg/kg
3.1	B02BX05	Eltrombopagas	Idiopatinė aplazinė anemija (sunkios formos)	D61.3	3.1.1. Skiria gydytojai hematologai arba vaikų hematologai, teikiantys tretinio lygio stacionarines asmens sveikatos priežiūros paslaugas, kai paciento būklė atitinka visas šias sąlygas: 3.1.1.1. kaulų čiulpų liekamųjų kraujodaros ląstelių yra mažiau negu 30 proc. (limfocitai neskaičiuojami); 3.1.1.2. bent du iš trijų periferinio kraujo rodiklių neatitinka normų (neutrofilų mažiau negu 0,5 x 10⁹/l arba trombocitų mažiau negu 20 x 10⁹/l, arba retikulocitų mažiau negu 60 x 10⁹/l); 3.1.1.3. atliktas kaulų čiulpų tyrimas ir nenustatytos 7 chromosomos citogenetinės aberacijos; 3.1.1.4. pacientui antilimfocitinis imunoglobulinas yra neveiksmingas arba kontraindikuotinas; 3.1.1.5. alogeninė kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija pacientui neindikuotina ar negalima (tai patvirtina gydytojų hematologų ar vaikų hematologų, teikiančių alogeninės kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacijos paslaugas, konsiliumas). 3.1.2. Gydymas vaisto doze – nuo 50 mg iki 150 mg per parą, kuria siekiama užtikrinti tikslinį trombocitų kiekį ≥ 50 000/µl, yra ilgalaikis. 3.1.3. Gydymas nutraukiamas, jei: 3.1.3.1. vartojant didžiausią paros dozę, per 16 savaičių nepasiekiamas gydymo efektas; 3.1.3.2. vartojant mažiausią vaisto dozę (50 mg per parą), 8 savaites išlieka stabilus gydymo efektas.
4	B06AC01 arba B06AC04	C1 esterazės inhibitorius (plazmos derivatas) (injekcijos) arba konestatas alfa (injekcijos)	Įgimtos angioedemos priepuolio dėl C1 esterazės inhibitoriaus [C1-INH] stokos gydymas	D84.1	4.1. Skyrimo sąlygos − skiria gydytojai alergologai ir klinikiniai imunologai ūmiam angioedemos priepuoliui gydyti. Vieno priepuolio metu skiriamos ne daugiau kaip 4 C1 esterazės inhibitoriaus dozės arba ne daugiau kaip 2 konestato alfa dozės. 4.2. Diagnozė patvirtinama gydytojų alergologų ir klinikinių imunologų konsiliumo (toliau – konsiliumas), jei ne mažiau kaip dviem tyrimais nustatomas C1 esterazės inhibitoriaus bei komplemento C4 kiekio kraujo serume trūkumas ir kartojasi staigūs angioedeminiai tinimai (nustatoma C1 esterazės inhibitoriaus [C1-INH] stoka D84.1). 4.3. Prieš skiriant gydymą konestatu alfa, pacientas turi būti ištirtas dėl alergijos triušio baltymui (jei nustatoma alergija triušio baltymui, tai nurodoma konsiliumo išvadoje). Tyrimai dėl alergijos turi būti kartojami kaskart, atlikus 10 vaisto injekcijų. 4.4. Vienu kartu išduodama tokio vaisto kiekio, kurio užtektų 6 priepuolių gydymui, įsigijimo išlaidų kompensavimo garantija. Vaisto pasirinkimas turi būti mediciniškai pagrįstas konsiliumo išvadomis ir mažiausia rinkoje esančio šio vaisto kaina. Pacientui į namus gali būti išduodamas ne didesnis vaisto kiekis, nei būtinas 2 priepuoliams gydyti, paciento medicinos dokumentuose darant įrašą apie C1 esterazės inhibitoriaus [C1-INH] stokos (D84.1) ar angioneurozinės edemos (T78.3) priepuolio gydymą (nurodoma paslaugos suteikimo data ir vieta). 4.5. Jei taikant profilaktinį gydymą traneksamo rūgštimi arba danazolu angioneurozinės edemos priepuoliai (pacientą priepuolių metu gydant stacionare) kartojasi daugiau kaip 12 kartų per metus, Sveikatos apsaugos ministerijos Labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo komisija apsvarsto gydymo įstaigos prašymą ir, jei jis pagrįstas, priima sprendimą dėl profilaktinio gydymo C1 esterazės inhibitoriumi (plazmos derivatu) išlaidų kompensavimo pradžios
5	L01XX27	Arseno trioksidas	Ūminė promielocitinė leukemija	C92.4	5.1. Skiria gydytojai hematologai arba vaikų hematologai, teikiantys tretinio lygio stacionarines asmens sveikatos priežiūros paslaugas, kai paciento būklė atitinka visas šias sąlygas: 5.1.1. pirmą kartą diagnozuota mažos arba vidutinės rizikos (leukocitų skaičius ≤10 x 10⁹/l), arba recidyvuojanti, arba refrakterinė ūminė promielocitinė leukemija (po gydymo tretinoinu ir chemoterapijos); 5.1.2. nustatyta geno translokacija t(15;17) ir (ar) PML-RARA sulietinis genas ar RARA geno variantinė translokacija
6	H02AB13	Deflazakortas (geriamoji forma)	Raumenų distrofija, Diušeno (Duchenne)	G71.0	6.1. Skiria gydytojai neurologai arba vaikų neurologai, teikiantys tretinio lygio stacionarines asmens sveikatos priežiūros paslaugas, jei paciento būklė atitinka visas šias sąlygas: 6.1.1. nustatyta raumenų distrofija (Diušeno), kuri yra patvirtinta DMD geno mutacija; 6.1.2. nustatyta sustojusi vaiko motorinė raida arba vaikystėje nustatytas motorinių funkcijų blogėjimas. 6.2. Skiriama vaistinio preparato dienos dozė neviršija 0,9 mg / kg. 6.3. Gydymo tęsimo tikslingumą ne rečiau kaip kartą per 12 mėnesių vertina ir, jei reikia, patvirtina gydytojai neurologai arba vaikų neurologai, teikiantys tretinio lygio stacionarines asmens sveikatos priežiūros paslaugas. 6.4. Gydymas deflazakortu nutraukiamas, jei pacientas suserga tuberkulioze ar kitomis sunkiomis išplitusiomis infekcijomis
7	L01XC19	Blinatumomabas (milteliai koncentratui ir tirpalas infuziniam tirpalui)	Ūminė limfoblastinė leukemija (B ląstelių pirmtakų fenotipas)	C91.0	7.1. Skiria gydytojai hematologai arba vaikų hematologai, teikiantys tretinio lygio stacionarines alogeninės kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacijos paslaugas, jei paciento būklė atitinka visas šias sąlygas: 7.1.1. diagnozuojama CD19 teigiama recidyvuojanti ar į gydymą nereaguojanti B ląstelių pirmtakų ūminė limfoblastinė leukemija (kai tyrimais nustatoma arba nenustatoma Filadelfijos chromosoma), ir paciento sveikatos būklė atitinka Preparato charakteristikų santraukoje nurodytas terapines indikacijas; 7.1.2. pacientui planuojama atlikti alogeninę kraujodaros kamieninių ląstelių transplantaciją ir yra surastas giminingas donoras arba, neradus giminingo donoro, pradėta negiminingo donoro paieška (pacientas yra įrašytas į Pacientų, kuriems bus atliekama kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija, sąrašą); 7.2. iš pradžių skiriami du gydymo blinatumomabu kursai po 28 dienas (ne daugiau kaip 56 vaisto flakonai). Jei numatoma skirti daugiau gydymo kursų, teikiant prašymą tęsti gydymą (ne daugiau kaip dėl trijų papildomų konsolidavimo gydymo kursų) gydytojų konsiliumo išvadose būtina išsamiai pagrįsti po pirmųjų dviejų gydymo kursų pasiektus terapinius rezultatus ir gydymo efektyvumą.
8	B02BD07	Kraujo krešėjimo faktorius XIII (milteliai ir tirpalas injekciniam tirpalui)	Paveldėtoji kitų krešėjimo veiksnių stoka (XIII fibriną stabilizuojančio veiksnio stoka)	D68.2	8.1. Skiria gydytojai hematologai arba vaikų hematologai, teikiantys tretinio lygio asmens sveikatos priežiūros paslaugas, jei paciento būklė atitinka visas šias sąlygas: 8.1.1. jei nustatoma sunki XIII fibriną stabilizuojančio veiksnio stoka – aktyvaus kraujo krešėjimo veiksnio XIII dalis kraujo plazmoje yra mažesnė nei 1 proc. arba 8.1.2. jei aktyvaus kraujo krešėjimo veiksnio XIII dalis kraujo plazmoje sudaro nuo 1 proc. iki 5 proc. ir pasireiškia: 8.1.2.1. gausus kraujavimas į sąnarius, raumenis; 8.1.2.2. gyvybei pavojingas kraujavimas iš virškinamojo trakto, šlapimo takų, gimdos, kraujavimas į klubinį juosmens raumenį, į centrinę nervų sistemą; 8.1.2.3. pasikartojantis (daugiau kaip du kartus per mėnesį) kraujavimas iš gleivinės (burnos, nosies, gimdos virškinamojo trakto, šlapimo takų), jei dėl šio kraujavimo nustatoma geležies stokos sukelta mažakraujystė (pagal TLK-10-AM žymima D50). 8.2. Kas 28 dienas skiriama vaistinio preparato profilaktinė dozė negali viršyti 40 VV/kg. 8.3. Jei prireikia didesnio vaistų kiekio dėl chirurginės intervencijos ar nėštumo išsaugojimo, sprendimą dėl šio vaistų kiekio kompensavimo priima Sveikatos apsaugos ministerijos Labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo komisija, atsižvelgdama į gydytojų konsiliumo išvadas.
9	H01AC03	Mekaserminas (injekcinis tirpalas)	Mažas ūgis, neklasifikuoja-mas kitur (Larono tipo)	E34.3	9.1. Skiria gydytojai vaikų endokrinologai arba endokrinologai, teikiantys tretinio lygio asmens sveikatos priežiūros paslaugas, jei paciento būklė atitinka visas šias sąlygas: 9.1.1. vaiko ūgis atsilieka pagal amžių ir lytį daugiau kaip 3 standartinio nuokrypio (SN) dydžiais, palyginti su vidurkiu; 9.1.2. yra pakankama augimo hormono sekrecija (daugiau nei 20 mU/l), nustatoma dviem augimo hormono stimuliavimo mėginiais; 9.1.3. į žmogaus insuliną panašaus augimo faktoriaus (IGF-1) koncentracija kraujyje yra mažesnė nei 2 SN dydžiai. 9.2. Skiriama pradinė vaistinio preparato dozė – po 0,04 mg/kg du kartus per parą. Palaipsniui kas savaitę dozė didinama, skiriant po 0,04 mg/kg du kartus per parą, kol pasiekiama didžiausia paros dozė – 0,12 mg/kg du kartus per parą. 9.3. Gydymas mekaserminu laikomas efektyviu, jei augimo greitis (cm per metus) per pirmuosius gydymo metus padidėja 30 procentų. 9.4. Gydymas mekaserminu nutraukiamas, jei: 9.4.1. kaulų augimo zonos yra užsivėrusios – tai patvirtinama plaštakos rentgenograma (apie 15–17 vaiko augimo metus); 9.4.2. vaiko augimo greitis yra mažesnis nei 3 cm per metus.
10	L04AX04	Lenalidomidas (kietosios kapsulės)	Mielodisplazinis sindromas, susijęs su izoliuota 5q delecijos citogenetine anomalija	D46.6	10.1. Skiria gydytojas hematologas, teikiantis tretinio lygio asmens sveikatos priežiūros paslaugas, jei paciento būklė atitinka visas šias sąlygas: 10.1.1. nustatomas mielodisplazinis sindromas, susijęs su izoliuota 5q delecijos citogenetine anomalija, ir yra nuo kraujo komponentų transfuzijų priklausoma anemija – per 8 savaites atliekamos 2 arba daugiau eritrocitų masės transfuzijos; 10.1.2. pacientui ligos rizika pagal tarptautinę MDS prognostinio vertinimo skalę (angl. MDS International Prognostic Scoring System) yra maža ar vidutinė, pirmojo laipsnio (atitinka ≤ 4,5 balo). 10.2. Skiriama 5 mg arba 10 mg lenalidomido dozė kartą per parą 1–21 gydymo dieną (gydymo ciklas yra 28 dienos). 10.3. Gydymas lenalidomidu laikomas efektyviu, jei atliktų eritrocitų masės transfuzijų skaičius per pirmąsias 8 gydymo savaites (2 gydymo ciklus) sumažėja 50 proc. ir daugiau, palyginti su šių transfuzijų, atliktų per 8 savaites iš eilės iki gydymo pradžios, skaičiumi. 10.4. Gydymas lenalidomidu nutraukiamas, jei: 10.4.1. per pirmąsias 16 gydymo savaičių nepavyksta užtikrinti 10.3 papunktyje nurodyto eritrocitų masės transfuzijų skaičiaus sumažėjimo 50 proc. arba daugiau; 10.4.2. įvyksta eritroidinis recidyvas – bet kuriame gydymo etape atliktų eritrocitų masės transfuzijų skaičius padidėja iki gydymo pradžioje nustatyto šių transfuzijų skaičiaus per 8 savaites; 10.4.3. liga progresuoja į ūminę mieloidinę leukemiją
11	L01XC17	Nivolumabas (koncentratas infuziniam tirpalui)	Hodžkino limfoma	C81	11.1. Skiria gydytojas hematologas ar vaikų onkohematologas, teikiantis tretinio lygio asmens sveikatos priežiūros paslaugas, jei po autologinės kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacijos (autoKKLT) ir gydymo brentuksimabo vedotinu atsinaujina ar diagnozuojama atspari klasikinė Hodžkino limfoma. 11.2. Skiriama monoterapija nivolumabo 240 mg doze kas dvi savaites. 11.3. Gydymas nivolumabu laikomas efektyviu, jei: 11.3.1. per 2 mėnesius nuo gydymo pradžios išnyksta šie simptomai (didesnis kaip 10 proc. svorio kritimas, kuris buvo nustatytas per 6 mėn. iki diagnozės patvirtinimo, karščiavimas, naktinis prakaitavimas); 11.3.2. stabilizuojasi ar regresuoja limfomos sąlygota organomegalija, pagerėja kraujo rodikliai (mažėja anemija, trombocitopenija). 11.4. Gydymas nivolumabu nutraukiamas, jei: 11.4.1. atsiranda radiologinio limfomos progresavimo požymiai, 11.3.1 papunktyje nurodyti simptomai arba progresuoja limfomos sąlygota organomegalija; 11.4.2. dėl limfomos kliniškai reikšmingai blogėja kraujo rodikliai (didėja anemija, atsiranda trombocitopenija); 11.4.3. po 24 mėn. nuo gydymo pradžios yra stebima visiška arba dalinė ligos remisija ir paciento sveikatos būklė išlieka stabili. 11.5. Gydymo nivolumabu išlaidos kompensuojamos pagal išrašytus 3 formos receptus, gavus Valstybinės ligonių kasos prie Sveikatos apsaugos ministerijos išduotą garantinį raštą
12	L01EX04	Vandetanibas	Agresyvi ir (ar) simptominė skydliaukės medulinė karcinoma, kai ji yra neoperuojama, lokaliai progresavusi arba metastazavusi	C73	12.1. Skiria gydytojas onkologas chemoterapeutas, teikiantis tretinio lygio asmens sveikatos priežiūros paslaugas, jei nustatoma agresyvi ir (ar) simptominė skydliaukės medulinė karcinoma, kai ji yra neoperuojama, lokaliai progresavusi arba metastazavusi. 12.2. Skiriama monoterapija vandetanibu iki 300 mg per dieną. 12.3. Gydymas vandetanibu laikomas efektyviu, jei: 12.3.1. atlikus kompiuterinę tomografiją nustatoma, kad liga neprogresuoja; 12.3.2. kalcitonino kiekis kraujyje sumažėja arba atitinka normą; 12.3.3. karcinoembrioninio antigeno kiekis kraujyje sumažėja arba atitinka normą; 12.3.4. po 2 metų gydymo vandetanibu (300 mg doze) paciento būklė išlieka stabili (liga neprogresuoja, kalcitonino kiekis kraujyje ir vėžio žymenys sumažėja arba atitinka normą) ir gydytojų konsiliumas priima sprendimą dėl gydymo tęsimo, įvertindamas šio vaisto vienkartinės dozės sumažinimą iki 100 mg per dieną. 12.4. Gydymas vandetanibu nutraukiamas, jei: 12.4.1. liga progresuoja skiriant didžiausią galimą vaisto dozę – 300 mg per dieną; 12.4.2. nesilaikoma sutartyje su vaisto gamintoju nustatyto vaisto vartojimo režimo

Pastabos:

* ATC kodas – vaistinio preparato grupės pavadinimo kodas pagal ATC (anatominę-terapinę-cheminę) vaistų klasifikaciją.

** TLK-10-AM kodas – ligos kodas pagal Tarptautinės statistinės ligų ir susijusių sveikatos sutrikimų klasifikacijos dešimtąjį pataisytą ir papildytą leidimą „Sisteminis ligų sąrašas“ (Australijos modifikacija, TLK-10-AM), patvirtintą Lietuvos Respublikos sveikatos apsaugos ministro 2011 m. vasario 23 d. įsakymu Nr. V-164 „Dėl Tarptautinės statistinės ligų ir sveikatos sutrikimų klasifikacijos dešimtojo pataisyto ir papildyto leidimo „Sisteminis ligų sąrašas“ (Australijos modifikacija, TLK-10-AM) įdiegimo“.

___________________________

Priedo pakeitimai:

Nr. V-1079, 2016-09-09, paskelbta TAR 2016-09-14, i. k. 2016-23574

Nr. V-46, 2017-01-13, paskelbta TAR 2017-01-17, i. k. 2017-01017

Nr. V-588, 2017-05-25, paskelbta TAR 2017-05-30, i. k. 2017-09127

Nr. V-923, 2017-07-31, paskelbta TAR 2017-07-31, i. k. 2017-12878

Nr. V-1390, 2017-12-06, paskelbta TAR 2017-12-11, i. k. 2017-19879

Nr. V-275, 2018-03-09, paskelbta TAR 2018-03-14, i. k. 2018-03934

Nr. V-377, 2018-04-04, paskelbta TAR 2018-04-05, i. k. 2018-05412

Nr. V-776, 2019-07-03, paskelbta TAR 2019-07-03, i. k. 2019-10919

Nr. V-1006, 2021-04-30, paskelbta TAR 2021-04-30, i. k. 2021-09324

Nr. V-1503, 2021-06-29, paskelbta TAR 2021-06-29, i. k. 2021-14638

Pakeitimai: